每年10月是“世界乳腺癌防治月”。在世界衛(wèi)生組織國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)發(fā)表的最新研究報(bào)告中，乳腺癌的最新發(fā)病數(shù)量進(jìn)一步增加，排名第二，占全部癌癥新發(fā)數(shù)量的11.6%。乳腺癌死亡人數(shù)也以6.9%的占比排名第四。

該報(bào)告認(rèn)為，無(wú)論從發(fā)病率還是死亡率來(lái)講，乳腺癌都是女性癌癥的主要類別。與此同時(shí)，不發(fā)達(dá)國(guó)家女性被診斷出患有乳腺癌的幾率比發(fā)達(dá)國(guó)家女性低一半，但她們的死亡風(fēng)險(xiǎn)卻高很多。

近年來(lái)，隨著乳腺癌新的診斷技術(shù)、多學(xué)科診療模式的持續(xù)發(fā)展，我國(guó)乳腺癌患者的診斷率不斷提升，五年生存率也隨之不斷提高，達(dá)到83.2%。然而，晚期乳腺癌患者的生存情況仍不樂(lè)觀，《中國(guó)晚期乳腺癌規(guī)范診療指南（2022版）》數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)晚期乳腺癌5年生存率僅為20%，總體中位生存時(shí)間為2—3年。

為實(shí)現(xiàn)世衛(wèi)組織發(fā)起的“全球乳腺癌倡議”發(fā)起的每年將乳腺癌死亡率降低2.5％的目標(biāo)，有效應(yīng)對(duì)晚期乳腺癌患者的轉(zhuǎn)移和復(fù)發(fā)成為當(dāng)前我國(guó)乳腺癌防治面臨的重要課題之一。

生命科學(xué)在分子水平上的發(fā)展，使得人們可以鎖定不同乳腺癌患者的分子特征，利用靶向藥物對(duì)其進(jìn)行“分而治之”?！霸诎┌Y用藥領(lǐng)域，患者停藥很大的原因就是因?yàn)楦弊饔?，依從性不高，從而?dǎo)致療效下降?！敝猩酱髮W(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所所長(zhǎng)宣建偉教授表示，精準(zhǔn)靶向的藥物往往毒副作用比較低，患者長(zhǎng)期服藥的耐受性會(huì)更高，長(zhǎng)期穩(wěn)定堅(jiān)持治療，能夠使得藥物療效在臨床中得以實(shí)現(xiàn)。

臨床上根據(jù)雌激素受體、孕激素受體、人表皮生長(zhǎng)因子受體等的不同表達(dá)等將乳腺癌進(jìn)行分型，靶向藥物的使用以患者的分子分型為依據(jù)。針對(duì)不同分子分型腫瘤的創(chuàng)新藥物的研發(fā)使得更多患者得到有效治療。不過(guò)，針對(duì)抗HER2治療后疾病進(jìn)展的藥物療效十分有限，亟需有效的創(chuàng)新藥物和手段延長(zhǎng)生存期、提高生活質(zhì)量。對(duì)此，《人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）低表達(dá)乳腺癌臨床診療共識(shí)（2022版）》提到，針對(duì)HER2的多種靶向藥物已經(jīng)顯著改善了早期及晚期HER2陽(yáng)性乳腺癌的臨床預(yù)后。在乳腺癌中，約45%—55%呈現(xiàn)HER2低表達(dá)狀態(tài)，隨著抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）在HER2低表達(dá)乳腺癌患者中療效的確立，HER2低表達(dá)或成為乳腺癌新的靶向治療亞型。

為了讓不斷創(chuàng)新的靶向藥物及時(shí)惠及患者，國(guó)家醫(yī)保部門建立了適應(yīng)新藥準(zhǔn)入的醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，近年來(lái)持續(xù)更新嚴(yán)重危害人民健康的腫瘤治療藥物，納入了大量新機(jī)制新靶點(diǎn)的藥物。宣建偉表示，國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái)，我國(guó)已經(jīng)建立了成熟的醫(yī)保目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，每年都會(huì)根據(jù)患者的需求和市場(chǎng)環(huán)境對(duì)現(xiàn)行的醫(yī)保目錄作出調(diào)整，進(jìn)一步保障臨床用藥需求、減輕患者經(jīng)濟(jì)壓力。

“把臨床價(jià)值轉(zhuǎn)換為經(jīng)濟(jì)價(jià)值，需根據(jù)疾病特征、臨床路徑、藥物特點(diǎn)及其能產(chǎn)生的臨床價(jià)值通過(guò)經(jīng)濟(jì)學(xué)模型進(jìn)行測(cè)算?！毙▊ケ硎?，醫(yī)保調(diào)整工作需要對(duì)目標(biāo)藥品進(jìn)行醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)測(cè)算，在臨床療效、患者負(fù)擔(dān)、基金可及性之間找到平衡點(diǎn)，以獲得最佳的公共衛(wèi)生效益。

與此同時(shí)，國(guó)家醫(yī)保政策對(duì)創(chuàng)新藥納入目錄也給予了政策傾斜，包括覆蓋申報(bào)、評(píng)審、測(cè)算、談判等全流程的創(chuàng)新藥支持機(jī)制。

從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方面，宣建偉建議，應(yīng)進(jìn)一步豐富積累真實(shí)世界研究的證據(jù)，持續(xù)積累安全性、臨床用法用量等方面的動(dòng)態(tài)數(shù)據(jù)，不僅能夠驗(yàn)證藥物在長(zhǎng)期使用中的真實(shí)效果，而且能夠?yàn)閷?lái)的醫(yī)保支付調(diào)整提供有力的證據(jù)。希望相關(guān)部門鼓勵(lì)創(chuàng)新藥在開(kāi)展高質(zhì)量臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上，繼續(xù)積累多渠道、多維度的真實(shí)世界數(shù)據(jù)及證據(jù)，用于更扎實(shí)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析，促進(jìn)填補(bǔ)臨床空白、臨床急需或突破性臨床獲益的創(chuàng)新藥物納入醫(yī)保和臨床應(yīng)用落地。